兩性霉素（amphotericin）或能幫助恢復(fù)肺部細(xì)胞的功能

　　　　一項(xiàng)刊登在雜志Nature上的研究報(bào)告中，來(lái)自伊利諾伊大學(xué)的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)，一種廣泛使用的抗真菌藥物或能有效治療囊性纖維化病人，囊性纖維化是一種會(huì)引發(fā)機(jī)體肺部嚴(yán)重?fù)p傷的遺傳性障礙，利用人類細(xì)胞和動(dòng)物模型進(jìn)行研究，研究人員發(fā)現(xiàn)，兩性霉素（amphotericin）或能幫助恢復(fù)肺部細(xì)胞的功能，并能更好地幫助患者抵御慢性細(xì)菌性肺部感染，相關(guān)研究結(jié)果由美國(guó)國(guó)家心肺血液研究所提供資助。

如果在人類研究中能證實(shí)上述結(jié)果的話，那么藥物兩性霉素對(duì)于美國(guó)3萬(wàn)名患者乃至全球7萬(wàn)多名患者將是一個(gè)非常大的好消息，同時(shí)對(duì)一小部分囊性纖維化患者（10%）也將有非常特殊的前景，這部分患者對(duì)任何療法并沒(méi)有反應(yīng)。醫(yī)學(xué)博士Martin D. Burke說(shuō)道，如今兩性霉素已經(jīng)獲批上市，我認(rèn)為其將會(huì)是治療囊性纖維化的候選藥物。

囊性纖維化是因CFTR基因缺陷所誘發(fā)的一種疾病，正常情況下該基因能**一種蛋白控制細(xì)胞內(nèi)外物質(zhì)的移動(dòng)，比如鹽分、碳酸氫鹽和水分，其對(duì)于正常的肺部功能非常重要；然而在囊性纖維化患者機(jī)體中，缺陷的CFTR基因會(huì)**一種缺陷蛋白，從而引發(fā)酸性和粘性粘液的積累，其不僅會(huì)堵塞肺部，使得呼吸困難，還會(huì)讓患者的肺部更容易受到細(xì)菌感染。

目前一些療法是可用的，但其功能非常有限，因?yàn)椴煌颊邫C(jī)體中會(huì)產(chǎn)生不同類型的突變蛋白，而且10%的囊性纖維化患者機(jī)體中根本不會(huì)**這類蛋白；然而不管蛋白發(fā)生哪種突變，甚至缺失，兩性霉素都會(huì)有效發(fā)揮功效。研究者Burke說(shuō)道，我們并沒(méi)有嘗試糾正缺陷蛋白或進(jìn)行基因治療（這種方法在肺部并不能有效發(fā)揮作用），反而利用一種小分子替代物（兩性霉素）來(lái)發(fā)揮缺失或缺陷蛋白的通道功能。

這項(xiàng)研究中，研究者利用囊性纖維化患者的肺部組織和囊性纖維化豬模型進(jìn)行研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，兩性霉素能夠誘發(fā)與肺部功能改善的一系列改變發(fā)生，比如pH水平的恢復(fù)、粘性改善以及抗菌活性增加等。兩性霉素或能被直接運(yùn)輸?shù)椒尾縼?lái)避免患者常見(jiàn)副作用的產(chǎn)生，研究者指出，在這種藥物安全用于治療囊性纖維化患者之前，他們還需要進(jìn)行更多的研究來(lái)證實(shí)。